Tervetuloa sivuille geeniterapia.fi!

Näiden sivujen tarkoituksena on tarjota tietoa geeniterapiatutkimuksesta, sen mahdollisuuksista ja tulevaisuudesta.

Geeniterapian pohjimmainen idea, eli geenimateriaalin vieminen potilaan soluihin ja sairauden geneettiseen syyhyn puuttuminen tuo mukanaan uudenlaisia mahdollisuuksia hoitaa ennen parantamattomina pidettyjä sairauksia.

Näiltä sivuilta voit lukea lisää geeniterapian tutkimuksesta ja käyttökohteista.

Mitä on geeniterapia?

Geeniterapiassa on tarkoituksena siirtää soluihin hoitogeeni sairauden hoitamiseksi.

Hoitogeeni voi esimerkiksi säädellä solun toimintaa, tuottaa potilaalta puuttuvan geenin tuottamaa proteiinia, säädellä immuunijärjestelmän toimintaa tai tuhota pahanlaatuisia soluja.

Hoitogeenien viemiseksi soluihin käytetään kuljettimia eli vektoreita. Tällä hetkellä käytetyimpiä ovat viruksiin perustuvat vektorit.

Missä vaiheessa geeniterapia on tällä hetkellä?

Geeniterapia on tällä hetkellä siirtymässä kokeellisesta hoitomuodosta kliiniseen käyttöön, ensimmäisten geeniterapiaan pohjautuvien lääkkeiden ollessa jo markkinoilla Kiinassa, Venäjällä ja Filippiineillä. Euroopassa tai USA:ssa myyntilupaa ei ole vielä yhdelläkään geeniterapiaan perustuvalla lääkkeellä.

Joulukuussa 2009 EMEA ilmoitti hylkäävänsä Ark Therapeuticsin Cerepro-lääkkeen hakemuksen sivuvaikutusten ja koe-asetelmaan liittyvien epäselvyyksien vuoksi.

Lokakuussa 2011 EMA hylkäsi myös Amsterdam Molecular Therapeuticsin Glybera-lääkkeen myyntiluvan huonon riski/hyötysuhteen vuoksi. Kiinnostavaa kyllä, lääke läpäisi tieteellisen riski/teho-arvion ennen jäsenmaiden päätöstä.

Suomessa geeniterapiaa on kuitenkin saatavilla kokeellisena Docrates-klinikan kautta.

Tutkimusten perusteella geeniterapia on hoitomuotona tehokas erityisesti yhdistelmähoitona syövän yhteydessä ja yksinään erilaisten synnynnäisten monogeenisten tautien hoidossa.

Päivitetty 24.10.2011