PDF Tulosta Sähköposti

Geeniterapian valikoitua historiaa

1970 Rogers kollegoineen suoritti ensimmäisen geeniterapiakokeen ihmisillä käyttäen kanin papilloomaviruksen taipumusta madaltaa veren arginiinitasoja. Kahden potilaan hoito ei tuottanut tuloksia ja koetta arvosteltiin puutteelliseksi.

 

1980 Cline kollegoineen suoritti beta-talassemian hoitokokeen kahdella potilaalla käyttäen ex-vivo geeniterapiaa. Koetta arvosteltiin puutteelliseksi ja se suoritettin ilman tarvittavia lupia.  

 

1989 ensimmäiset hyväksytyt kliiniset kokeet adenosiini deaminaasi- entsyymin puutoksesta kärsivillä potilailla. (Blaese et al 1995). Ashanthi DeSilva (4v) oli ensimmäinen geeniterapialla hoidettu potilas ja ensimmäinen jolla hoidon tulokset olivat pysyviä. Vektori pohjautui retrovirukseen.

 

1993 Ensimmäinen kliininen koe adenoviruksilla.

 

1995 Ensimmäinen kliininen koe AAV:lla.  

 

1999 Potilas menehtyy geeniterapiakokeessa (Couzin & Kaiser 2005). Jesse Gelsinger oli ensimmäinen geeniterapia-hoidossa kuollut potilas. Tapauksen jälkeen syyksi pääteltiin potilaan huono kunto, liiallinen määrä adenovirukseen pohjautuvaa vektoria sekä lääkkeen annostelu suoraan maksalaskimoon. Kuolema aiheutti kokeita koskevien ohjeiden tiukennuksia.

 

2000 Alain Fischerin hoitamat potilaat osoittavat merkkejä SCID-IX immuunipuutostaudin parantumisesta. Tulokset saatiin käyttäen retroviruksia.  

 

2002 Kaksi kymmenestä hoidetusta vauvasta saa leukemian SCID-X geeniterapiakokeessa (Hacein Bey-Abina et al 2003). Leukemia kuitenkin pystyttiin hoitamaan useimmissa tapauksissa. Tapauksen jälkeen pystyttiin osoittamaan että kokeessa käytetty retrovirukseen (HIV) pohjautuva vektori oli saanut aikaan verisolujen hallitsematonta jakautumista siirtymällä potilaan perimään. Tähän päivään mennessä neljä hoidetuista potilaista on menehtynyt (Kokeet: Ranskassa A. Fischer ja Iso-Britanniassa A. Trasher).

 

2003 SiBiono GeneTech: Gendicine geeniterapialääke saa myyntiluvan Kiinassa. Lääke pohjautuu adenoviruksen soluihin tuomaan p53 hoitogeeniin. 

 

2004 Kuopion yliopistossa Seppo Ylä-Herttualan johdolla suoritetut hoitokokeet antavat uskoa geeniterapian mahdollisuuksista pahanlaatuista aivosyöpää kohtaan (Immonen et al). Kokeessa tuhottiin soluja adenovirukseen perustuvalla vektorilla yhdessä gansikloviirin kanssa. Kyseessä olivat ensimmäiset satunnaistetut hoitokokeet geeniterapialla länsimaissa.

 

2006 Kahden potilaan etäpesäkkeitä muodostava melanooma parannetaan geeniterapian avuilla muokatuilla T-soluilla (Morgan et al 2006). Hoidossa käytetty vektori perustuu retroviruksiin.

 

2006 Shanghai Sunway Biotech: Oncorine geeniterapialääke saa myyntiluvan Kiinassa. Lääke on syöpäsoluissa hallitusti leviävä adenovirus.

 

2007 Potilas menehtyy reuman hoitoon tarkoitetussa geeniterapiakokeessa. Menehtymisen syy on epäselvä, vektori oli AAV-pohjainen.

 

*2008 Akseli Hemminki tarjoaa Docrates-klinikan kautta hallitusti leviäviin adenoviruksiin pohjautuvaa geeniterapiaa.

 

2008 Sokeuden geeniterapiassa saavutetaan hoitotuloksia

 

 

*Kansallisia merkkipaaluja