Keskeisiä käsitteitä

Somaattisten solujen geeniterapia suoritetaan potilaan soluille jotka eivät periydy. Tällöin hoidetaan potilaan sekä potilaan perinnöllisiä että ympäristöstä johtuvia sairauksia tai niiden sekoituksia, mutta hoidon tulokset eivät periydy jälkeläisiin.

Kantasolujen geeniterapia kuuluu somaattisten solujen geeniterapiaan, mutta kantasolut voivat erilaistua elimistössä monimutkaisimmiksi soluiksi, jopa kudoksiksi. Tällöin hoidon vaikutukset siirtyvät uuteen rakenteeseen elimistön sisällä.

Alkioiden geeniterapiassa hoidetaan hedelmöittyneestä munasolusta syntynyttä alkiota, jossa soluja on varsin pieni määrä. Tekniikkaa käytetään koe-eläimille luotaessa siirtogeenisiä tai poistogeenisiä yksilöitä. Vaikutukset periytyvät eläimen mukana sen sukusoluihin ja sitä myöten yksilön jälkeläisiin. Eettisten ongelmien takia tekniikkaa ei käytetä perinnöllisten tautien hoitamiseksi ihmisillä.

Sukusolujen geeniterapia suoritetaan potilaan munasoluille tai siittiösoluja tuottaviin soluihin. Hoidon tulokset periytyvät jälkeläisiin sukusolujen perimän mukana. Tekniikka sisältää paljon eettisiä ongelmia ja ei ole käytössä perinnöllisten tautien hoitamiseksi.