Geeniterapian sanastoa:

• Adenovirus (Ad) on normaalisti flunssaa ja silmätulehdusta aiheuttava virus josta on viruksen omat geenit poistamalla saatu aikaan hoitogeenin kuljettava vektori.
• Adenoassosioitunut virus (AAV) on virus josta saadulla vektorilla on hoidettu pitkää hoitogeenin ilmentymistä vaativia sairauksia.
• By-stander effect (eng) tarkoittaa hoitovaikutuksen siirtymistä myös viereisiin soluihin joita ei ole hoidettu alunperin. Tämä vaikutus tehostaa hoitoa ja on tavoiteltu varsinkin syövän geeniterapiassa.
• DNA muodostaa ihmisen ja virusten perimän. Se koostuu nukleiinihapoista.
• Geeni sisältää ohjeet proteiinin valmistamista varten tai ohjeita solun säätelyyn. Geenit koostuvat DNA:sta, joka muodostuu nukleiinihapoista (ATCG).
• Ilmentyminen tarkoittaa sitä aikaa jonka aikana geenistä tehdään proteiinia tai sitä käytetään solun säätelyyn. Johtuen solun luonteesta ja tekniikan rajoitteista, ilmentymisajat eri vektoreilla vaihtelevat suuresti.
• Reportterigeeni on geeni joka ei hoida potilasta, mutta jonka ilmentyminen voidaan havaita käyttäen erilaisia värjäys- tai havainnointikeinoja.
• Tilastollinen merkittävyys tarkoittaa että kokeessa havaitut tapahtumat (esim. potilaan parantuminen) eivät ole sattumasta johtuvia verrattuina kontrolliryhmiin. Geeniterapian kokeellisuudesta johtuen on oleellista että potilasmäärät ovat riittävän suuria siihen, että tulokset voidaan tulkita selvästi hoidosta johtuviksi.
• Vektori kuljettaa hoitogeenin hoidettaviin soluihin. Tällä hetkellä yleisesti käytetyimmät vektorit ovat joko viruspohjaisia tai keinotekoisia kalvorakenteita.
• Virukset sisältävät valkuaisaineiden teko-ohjeet sisältävät geenit DNA:na tai RNA:na. Virukset tunkeutuvat soluun sisälle ja vapauttavat geeninsä. Solu valmistaa geenin ohjeiden mukaan valkuaisaineen, joka voi olla esim. hoitava lääkeaine tai säätelytekijä